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La FDA aprueba un fármaco contra el Alzheimer muy debatido analizado por expertos

La Administración de Alimentos y Medicamentos dijo que otorgó la aprobación al medicamento...
La Administración de Alimentos y Medicamentos dijo que otorgó la aprobación al medicamento desarrollado por Biogen para pacientes con enfermedad de Alzheimer.((CNN, foto de archivo))
Updated: Jun. 7, 2021 at 10:50 AM CDT
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WASHINGTON (AP) - Funcionarios de salud del gobierno aprobaron el lunes el primer fármaco nuevo para la enfermedad de Alzheimer en casi 20 años, sin tener en cuenta las advertencias de asesores independientes de que no se ha demostrado que el tan debatido tratamiento ayude a frenar la enfermedad que destruye el cerebro.

La Administración de Alimentos y Medicamentos dijo que otorgó la aprobación al medicamento desarrollado por Biogen para pacientes con enfermedad de Alzheimer.

Es el único medicamento que los reguladores estadounidenses han dicho que probablemente puede tratar la enfermedad subyacente, en lugar de controlar síntomas como la ansiedad y el insomnio.

La decisión, que podría afectar a millones de estadounidenses mayores y sus familias, seguramente provocará desacuerdos entre médicos, investigadores médicos y grupos de pacientes. También tiene implicaciones de gran alcance para los estándares utilizados para evaluar terapias experimentales, incluidas aquellas que muestran solo beneficios incrementales.

El nuevo fármaco, que Biogen desarrolló con la japonesa Eisai Co., no revirtió el declive mental, solo lo ralentizó en un estudio. Llamado Aduhelm, el medicamento se administra en forma de infusión cada cuatro semanas.

El principal regulador de medicamentos de la FDA reconoció en un comunicado que “incertidumbres residuales” rodean al medicamento, pero dijo que “se espera” que la capacidad de Aduhelm para reducir los grupos dañinos de placa en el cerebro ayude a retrasar la demencia.

Según los términos de la aprobación, la FDA exige que el fabricante de medicamentos realice un estudio de seguimiento para confirmar los beneficios para los pacientes. Si el estudio no demuestra efectividad, la FDA podría retirar el medicamento del mercado, aunque la agencia rara vez lo hace.

Biogen no reveló el precio de inmediato, aunque los analistas han estimado que el medicamento podría costar entre $ 30,000 y $ 50,000 por un año de tratamiento.

Un análisis preliminar realizado por un grupo encontró que el medicamento tendría que tener un precio de $ 2,500 a $ 8,300 por año para tener un buen valor basado en las “pequeñas ganancias generales para la salud” sugeridas por los estudios de la compañía. La organización sin fines de lucro Institute for Clinical and Economic Review agregó que “cualquier precio es demasiado alto” si el beneficio del medicamento no se confirma en estudios de seguimiento.

Casi 6 millones de personas en los EE. UU. Y muchas más en todo el mundo tienen Alzheimer, que gradualmente ataca áreas del cerebro necesarias para la memoria, el razonamiento, la comunicación y las tareas diarias básicas. En las etapas finales de la enfermedad, los afectados pierden la capacidad de tragar. La carga global de la enfermedad, la causa más común de demencia, solo se espera que aumente a medida que millones más de Baby Boomers avancen más hacia los 60 y 70 años.

Aducanumab (pronunciado “add-yoo-CAN-yoo-mab”) ayuda a eliminar del cerebro una proteína relacionada con el Alzheimer, llamada beta-amiloide. Otros fármacos experimentales han hecho eso antes, pero no han marcado ninguna diferencia en la capacidad de los pacientes para pensar, cuidar de sí mismos o vivir de forma independiente.

La cartera de medicamentos de la industria farmacéutica ha estado plagada durante años de tratamientos fallidos para el Alzheimer, lo que representa miles de millones en costos de investigación. Es probable que la luz verde de la FDA reviva las inversiones en terapias similares previamente archivadas por las farmacéuticas.

El nuevo medicamento está elaborado a partir de células vivas que deberán administrarse mediante perfusión en el consultorio de un médico o en un hospital.

Los investigadores no comprenden completamente qué causa la enfermedad de Alzheimer, pero existe un amplio acuerdo en que la placa cerebral a la que se dirige aducanumab es solo un factor. La creciente evidencia sugiere que los antecedentes familiares, la educación y las afecciones crónicas como la diabetes y las enfermedades cardíacas pueden influir.

“Esta es solo una pieza del rompecabezas y creo que todas estas otras opciones deben explorarse y ampliarse”, dijo el Dr. Ronald Petersen, especialista en demencia de Mayo Clinic que ha sido consultor de Biogen y otros fabricantes de medicamentos.

Los pacientes que tomaron aducanumab vieron disminuir sus habilidades de pensamiento un 22% más lentamente que los pacientes que tomaron un tratamiento simulado.

Pero eso significó una diferencia de solo 0.39 en una puntuación de 18 puntos de capacidad cognitiva y funcional. Y no está claro cómo estas métricas se traducen en beneficios prácticos, como una mayor independencia o la capacidad de recordar detalles importantes.

La revisión de la FDA del medicamento se ha convertido en un punto de inflamación en debates de larga data sobre los estándares utilizados para evaluar terapias para condiciones difíciles de tratar. Por un lado, los grupos que representan a los pacientes de Alzheimer y sus familias dicen que cualquier terapia nueva, incluso una de pequeño beneficio, merece aprobación. Pero muchos expertos han advertido que dar luz verde al fármaco podría sentar un precedente peligroso, abriendo la puerta a tratamientos de dudoso beneficio.

La aprobación se produjo a pesar de una evaluación mordaz en noviembre por parte del panel externo de expertos en neurología de la FDA. El grupo votó “no” a una serie de preguntas sobre si los datos reanalizados de un solo estudio presentado por Biogen demostraron que el fármaco era eficaz.

Cambridge, Massachusetts-Biogen detuvo dos estudios del fármaco en 2019 después de que resultados decepcionantes sugirieran que el aducanumab no cumpliría su objetivo de ralentizar el deterioro mental y funcional en pacientes con Alzheimer.

Varios meses después, la compañía cambió de rumbo, anunciando que un nuevo análisis de uno de los estudios mostró que el medicamento era efectivo en dosis más altas y que la FDA había advertido que merecía una revisión. Los científicos de la compañía dijeron que el fracaso inicial del fármaco se debió a que algunos pacientes no recibieron dosis lo suficientemente altas para retrasar la enfermedad.

Pero los cambios en la dosificación y el análisis posterior a los hechos de la compañía hicieron que los resultados fueran difíciles de interpretar, lo que generó el escepticismo de muchos expertos, incluidos los del panel de la FDA.

La FDA no está obligada a seguir los consejos de sus panelistas externos y previamente ha ignorado sus aportes al tomar decisiones de medicamentos de alto perfil similar.

En 2016, la agencia dio luz verde al primer fármaco para la distrofia muscular a pesar de que su panel de expertos votó que un estudio en 12 pacientes no había demostrado su eficacia.

En ese caso, una disputa interna entre los científicos de la agencia fue finalmente decidida por la directora de medicamentos de la agencia, la Dra. Janet Woodcock, quien ahora se desempeña como comisionada interina. Su decisión oficial concluyó que era “razonablemente probable” que el medicamento beneficiara a algunos pacientes. Casi cinco años después, los beneficios del fármaco aún no han sido confirmados por un estudio de seguimiento ordenado por la FDA.

Aproximadamente 600 especialistas médicos estadounidenses participaron en los estudios de Biogen sobre el medicamento y se espera que muchos más comiencen a ofrecerlo. Muchas preguntas prácticas quedan sin respuesta: ¿Cuánto tiempo se benefician los pacientes? ¿Cómo determinan los médicos cuándo suspender el medicamento? ¿Tiene el fármaco algún beneficio en pacientes con demencia más avanzada?

Con la aprobación de la FDA, es seguro que aducanumab estará cubierto por prácticamente todas las aseguradoras, incluido Medicare, el plan gubernamental para personas mayores que cubre a más de 60 millones de personas.

Tanto la FDA como Medicare tienen prohibido considerar el costo al revisar un nuevo medicamento o tratamiento.

Incluso calificar para el medicamento podría ser costoso. Solo se ha probado en personas con demencia leve por Alzheimer o una afección menos grave llamada deterioro cognitivo leve. Para verificar un diagnóstico, se pueden requerir escáneres cerebrales que cuestan $ 5,000 o más. Las aseguradoras, incluido Medicare, no cubren las exploraciones porque sus beneficios no están claros, pero eso podría cambiar si las exploraciones se convierten en una puerta de entrada al tratamiento. Se necesitarán exploraciones adicionales para monitorear los posibles efectos secundarios, incluida la inflamación y el sangrado del cerebro.

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El Departamento de Salud y Ciencia de Associated Press recibe apoyo del Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes. AP es el único responsable de todo el contenido.

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